
基因編輯與干細胞聯(lián)合,有望從源頭治??!
發(fā)布時(shí)間:
2019-08-07
生命的秘密藏在基因里
早在上世紀90年代初,來(lái)自美、法、中等5個(gè)國家的科學(xué)家開(kāi)始了人類(lèi)基因組計劃,共同測定人體內2.5萬(wàn)個(gè)基因的核苷酸序列,以繪制人類(lèi)基因圖譜,解讀遺傳信息,其研究成果已廣泛用于醫學(xué)研究與診療。
從2011年開(kāi)始,我國也開(kāi)始組建國家基因庫,國家基因庫擁有“三庫兩平臺”?!叭龓臁奔匆源鎯橹饕δ艿纳镔Y源樣本庫、生物信息數據庫、生物活體庫;“兩平臺”是數字化平臺、合成與編輯平臺,分別從事基因的“讀”和“寫(xiě)”。如今,生物存儲、基因測序、基因合成與編輯成為這座世界級基因庫的核心業(yè)務(wù)單元。
如果把基因測序看作是“讀懂”人類(lèi)生命的密碼,合成與編輯平臺的工作就是“編寫(xiě)”。
“金剛狼”、“蜘蛛俠”,這些好萊塢大片里的超級英雄大家應該都耳熟能詳,其實(shí),他們都有一個(gè)共同特點(diǎn),那就是他們都通過(guò)基因編輯技術(shù)改造了生殖細胞。
在本世紀有兩個(gè)最重要的成果,干細胞和基因編輯。干細胞給人類(lèi)健康帶來(lái)了很大的希望,全世界臨床研究注冊中干細胞研究超過(guò)7000例。
基因編輯技術(shù)指能夠讓人類(lèi)對目標基因進(jìn)行“編輯”,實(shí)現對特定DNA片段的敲除、加入等的一項技術(shù)。而CRISPR/Cas9技術(shù)自問(wèn)世以來(lái),就有著(zhù)其它基因編輯技術(shù)無(wú)可比擬的優(yōu)勢,技術(shù)不斷改進(jìn)后,更被認為能夠在活細胞中最有效、最便捷地“編輯”任何基因。
對于基因編輯的對象,由于普通細胞多數已分化完全,編輯后無(wú)法增殖分化并替換病變組織或器官,因此,干細胞成為了基因編輯的一種理想細胞。利用基因編輯技術(shù),將人體干細胞中的致病基因進(jìn)行替換,從而產(chǎn)生正常的干細胞,再利用干細胞強大的增殖和分化能力,從而替代病變的組織器官,從而達到治療疾病的作用。