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偉大之舉！科學(xué)家將要用基因編輯技術(shù)治療先天失明

發(fā)布時(shí)間:

2019-08-08

CRISPR(成簇規律間隔的短回文重復序列，近年來(lái)被認為是原核生物適應性免疫結構)即將進(jìn)入你的身體。雖然這聽(tīng)上去可能有點(diǎn)像一部恐怖電影的口號，但這也許是醫藥研究的未來(lái)，因為基因編輯技術(shù)將首次被用于想必是自愿接受的病人的身體上。
 
這次嘗試可能是現代醫藥的一次令人印象深刻的壯舉：科學(xué)家希望利用CRISPR基因編輯的魔力來(lái)恢復遺傳性失明(又被稱(chēng)為萊伯士先天性黑朦)的人的視力?；加羞@種疾病的人只缺少一種基因，這種基因把光轉化成信號并傳入大腦，然后使眼睛發(fā)揮作用。道，這是兒童遺傳性失明最常見(jiàn)的原因，每十萬(wàn)個(gè)新生兒中就會(huì )有2~3個(gè)人患有遺傳性失明。
 
希望通過(guò)一次CRISPR治療就可以植入這種基因，并治愈這種疾病，使DNA被永久性編輯，讓他們得見(jiàn)光明。比起制造辣味的西紅柿，這無(wú)疑是CRISPR技術(shù)的一項更崇高的運用。
 
對于這項先進(jìn)且有爭議的技術(shù)而言，這是一次不錯的嘗試，因為已有可靠的證據表明這種疾病在基因層面上是可治療的。多虧已經(jīng)上市的Luxturna基因療法，科學(xué)家了解到向視網(wǎng)膜中的細胞注入一種替代基因可以治愈疾病。
 
CRISPR同樣通過(guò)把新的遺傳物質(zhì)植入眼睛來(lái)發(fā)揮作用，這在轉向用其研究治療癌癥這種更復雜的疾病之前，為研究人員在人類(lèi)身上使用這種新的醫療程序提供了完美的試驗依據。在美國周?chē)尼t院里，艾迪塔斯醫藥公司與阿勒根兩家公司將于今年秋天開(kāi)始在多達18人身上測試這種技術(shù)。
 
這項新研究將在視力情況不同的三歲以上的兒童及成年人身上進(jìn)行測試。