專(zhuān)家點(diǎn)評NEJM |世界首例！陳虎/鄧宏魁/吳昊合作團隊報道首例CRISPR編輯干細胞治療HIV和白血病患者

作為最先進(jìn)、最熱門(mén)的基因編輯技術(shù)，CRISPR-Cas9技術(shù)被廣泛用于編輯哺乳動(dòng)物細胞的基因組，具有非常巨大的臨床應用潛能。目前，CRISPR為基礎的療法已經(jīng)開(kāi)始臨床試驗（NCT03655678、NCT03399448），以研究其安全性和可行性，但試驗的結果還沒(méi)有報道。?同種異體移植天然攜帶CCR5突變的造血干細胞和祖細胞（HSPCs）能夠長(cháng)期根除HIV-1，CCR5是HIV入侵的關(guān)鍵共受體。10

高內涵——更快更高的斑馬魚(yú)成像與分析方案

斑馬魚(yú)是一種廣泛使用于科研與藥物研發(fā)的模型系統，由于其與人類(lèi)疾病表型的相似性而廣受歡迎。許多基于成像的實(shí)驗可用來(lái)測定斑馬魚(yú)的表型變化，但是圖像的手動(dòng)采集和分析非常繁瑣且耗時(shí)。這些過(guò)程的自動(dòng)化會(huì )大大提高通量及數據質(zhì)量。在這里，我們展示了OperettaCLS?和OperaPhenix?如何進(jìn)行高通量的斑馬魚(yú)的成像和表型分析、篩選，使您能夠專(zhuān)注于數據評估而不是數據生成。自動(dòng)檢測高分辨率圖像-輕松鎖定斑

eLife | 劉瑾團隊揭示CRISPR-Cas9剪切靶DNA鏈的活性構象

CRISPR/Cas系統是細菌和古細菌抵抗外源遺傳物質(zhì)感染而演化出的一種獲得性防御機制。CRISPR全稱(chēng)ClusteredRegularlyInterspacedShortPalindromicRepeats，翻譯為規律成簇的間隔短回文重復序列；Cas指的是CRISPR關(guān)聯(lián)（CRISPR-associated）蛋白。當病毒或外源質(zhì)料侵入時(shí)，細菌通過(guò)將這些外源DNA整合到自身基因組而產(chǎn)生免疫“記憶”